文獻回顧探討的問題

我們回顧了患有遺傳性高膽固醇血症的兒童使用Statins藥物的有效性和安全性證據。

研究背景

家族性高膽固醇血症是一種遺傳性疾病，病人的血中膽固醇水平較高。血管疾病如血管阻塞，通常比一般人更早發生，尤其在男性病人。因此，病人需要從兒童時期開始治療直至終生，以降低血中膽固醇。對於家族性高膽固醇血症的兒童而言，飲食往往是最主要的治療選擇。而藥物，如cholestyramine和colestipol，有效但口味不佳，導致藥物的耐受性差而影響治療計劃。Statins藥物的出現改善了兒童的治療。此文獻回顧是更新先前發佈的版本。

搜尋日期

此文獻回顧之證據更新至：2019年11月4日

研究特性

本文獻回顧納入9項研究，包含1177名年齡介於4至18歲的異合子家族性高膽固醇血症的受試者。研究比較不同的Statin藥物治療與安慰劑的差異；受試者是被隨機分派到其中一組。各研究進行12周至104周不等。

主要結果

整體而言，介入與追蹤時間算短（中位數為24周；範圍從6周到2年不等）。Statins藥物大概在所有時間點都能減少低密度脂蛋白膽固醇的平均濃度（高品質的證據）。治療組與安慰劑組的肝臟酵素( 如serum aspartate 和alanine aminotransferase)、肌肉酵素(如creatinine kinase)，在任何時間點都沒有差異（低品質的證據）。兩組的肌肉病變與副作用風險相似極低（低品質的證據）。其中兩種Statins藥物，simvastatin和pravastatin，對於受高膽固醇血症影響的兩種人體大血管有正面效果（低品質的證據）。

證據品質

所有九項研究都有透露關於遮盲（執行偏差和偵測偏差）的資訊。每項研究都為雙盲試驗，意即受試者與治療程序的參與者皆不知道治療為何。其中兩項研究明確呈現了受試者的組別分派（選樣偏差）的資訊，但其餘七項研究沒有明確呈現。雖然缺少了試驗主持人是否知道受試者分派過程（選樣偏差）與是否有選擇性報告（發表偏差）的資訊，但可能性很低。總結而言，所有研究似乎都執行良好，而我們不認為上述任何因素對結果有負面影響。證據的品質從高(低密度脂蛋白膽固醇)至中等(不良反應)到低(血管管壁(頸動脈內膜中層)厚度變化、生長與發育成熟的測量變化、 肝功能異常、肌肉病變、血管壁內皮功能的變化。